La investigación clínica es esencial para el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces, genera conocimiento científico y tiene una importancia fundamental desde varios puntos de vista. Es la piedra angular de generación de conocimiento, que puede ser generalizado, y esto mejora en sobremanera cualquier estrategia sanitaria posible. Especialmente desde el punto de vista científico, ayuda a comprender las causas, la evolución y los efectos de las enfermedades y, por lo tanto, a mejorar las posibles intervenciones, tanto diagnósticas-preventivas, como terapéuticas.

La investigación clínica salva vidas y es el resultado de un esfuerzo colectivo. La investigación clínica permitió cambiar el rumbo de muchas enfermedades que antes eran mortales y fue fundamental para el desarrollo de los primeros fármacos. Todo esto es fruto del esfuerzo conjunto entre los participantes o voluntarios de los estudios clínicos, el inmenso equipo de científicos e investigadores que trabajan en investigación clínica, y la propia industria farmacéutica generando innovación.

Un ensayo clínico demuestra, a través de una prueba científica, que una opción terapéutica o diagnóstica es mejor que el tratamiento convencional. Para ello, se necesitan pacientes con la patología en estudio y un centro que ofrezca el soporte necesario, incluyendo diagnósticos, farmacia y enfermería. El objetivo es comprobar si una hipótesis sobre la superioridad de una opción es cierta.

Durante un ensayo clínico, los tratamientos pueden variar. En estudios randomizados, ni el médico ni el paciente saben qué tratamiento se administra, ya que están cegados. Se espera que el tratamiento sea útil, y todos los tratamientos, incluyendo el estándar, están detalladamente explicados en el consentimiento informado.

La investigación clínica es fundamental para tener una población más longeva y sana. El valor agregado de la investigación realizada en nuestro país radica en su impacto en la mejora de la salud pública a través de tratamientos disponibles. Además, fortalece el trabajo científico y el tejido científico, generando una retroalimentación que aumenta el conocimiento disponible. Cumpliendo con los estándares internacionales de calidad, se logra más eficacia y seguridad en los tratamientos y diagnósticos para todos los pacientes.