La importancia de los estudios clínicos para la salud mundial

Cada 20 de mayo se celebra el Día Internacional del Ensayo Clínico.

¿Sabías por qué? Todo comenzó con limones…

En 1747, el médico escocés James Lind, realizó lo que se conoce como el primer ensayo clínico documentado de la historia. A bordo del buque Salisbury, Lind dividió a 12 marineros enfermos de escorbuto en seis parejas y a cada una de ellas le suministró un

suplemento diferente en su dieta. Los marineros que tomaron limones fueron los que mejoraron. Esta fue la piedra fundamental para que la siguiente generación de investigadores optaran por continuar con los métodos de ensayos clínicos comparados.

En 1898, Johannes Fibiger realizó un estudio de la antitoxina diftérica y para eso enroló a 484 pacientes en Copenhague, Dinamarca. Tomó un grupo control (sin tratamiento) y a un grupo experimental (con tratamiento). Las revistas científicas comenzaron a reflejar la transición o evolución de los métodos de investigación clínica, y la adopción gradual, pero limitada, de los ensayos clínicos de asignación alternada para verificar la validez y eficacia de las nuevas terapias.

En 1931, James Burns Amberson y colaboradores, publicaron un estudio en el que el giro de una moneda aleatoriamente (en forma randomizada) determinó cuál de los dos grupos de pacientes divididos aparentemente en forma equitativa, recibiría una droga nueva para el tratamiento de la tuberculosis. Este estudio aislado, junto con otros estudios de asignación alternada constituyeron el modelo dominante de los estudios clínicos a partir de entonces.

En las últimas décadas, los ensayos clínicos han permitido salvar y mejorar la vida de muchas personas, y resultan esenciales para el desarrollo de nuevas formas de tratamiento y de diagnóstico de enfermedades. También para verificar qué efectos secundarios puede tener un medicamento o una terapia.

Los estudios clínicos son el medio para determinar de manera apropiada la seguridad y eficacia de nuevas formas terapéuticas y diagnósticas. En los hechos, un ensayo clínico es el paso final de un largo proceso que empieza con investigación científica en un laboratorio. Antes de que cualquier tratamiento nuevo se use en personas en estudios clínicos, los investigadores trabajan por muchos años para entender sus efectos tanto en células como en animales enfermos. Una vez que los investigadores obtienen buenos resultados en estos ámbitos, llegan los estudios clínicos con seres humanos.

Esos ensayos clínicos pasan por varias fases y cada una de ellas tiene un objetivo diferente:

– Fase I: En esta fase se comprueba si el fármaco es seguro y cuál es la mejor forma de administrarlo. El estudio se realiza sobre un pequeño número de participantes, menos de cien.

– Fase II. Aquí es cuando los investigadores analizan si el fármaco es efectivo. La cantidad de participantes aumenta.

– Fase III. En esta fase se verifican aspectos de seguridad y eficacia del fármaco y, llegado el caso, se compara con otros tratamientos utilizados. La cantidad de participantes es más elevada aún y puede incluir a varios miles. Si los resultados obtenidos en esta fase son suficientes y positivos, las agencias reguladoras de medicamentos pueden conceder la autorización y comercialización del fármaco, bajo indicaciones específicas.

– Fase IV o Estudios de seguimiento. Examinan los efectos a largo plazo una vez que el fármaco ya está en el mercado.