¿Cómo se desarrolla un estudio clínico? Conocé las fases de la investigación clínica
Los estudios de nuevos medicamentos en seres humanos se dividen en tres fases rigurosamente controladas, durante las cuales se evalúa tanto su seguridad como su eficacia.
29 septiembre, 2025
El desarrollo de un medicamento es un proceso complejo que puede demorar entre 9 y 15 años, en el que deben cumplirse distintas etapas. La investigación clínica es ese largo y riguroso camino que tiene como meta justamente comprobar la seguridad y la eficacia de un nuevo fármaco, y es indispensable para que cualquier tratamiento pueda estar disponible en el mercado.
En la Argentina, el desarrollo de investigación clínica viene creciendo en forma sostenida. En el último año hay 233 protocolos activos presentados ante la Administración Nacional de Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) y alrededor de 50.000 personas participaron en ensayos clínicos.
Para que una droga sea estudiada en humanos, previamente debe haber pasado por una etapa pre-clínica en la que se busca explorar si una molécula es viable en estudios de laboratorio.
Las fases de la investigación clínica
Descubrir y desarrollar un producto farmacéutico es un proceso largo y complejo que puede durar entre 9 y 15 años desde que se empieza a investigar un principio activo hasta que está disponible para los pacientes.
Una vez identificada una molécula o compuesto que podría desarrollarse en una especialidad medicinal, se inicia la etapa de investigación preclínica donde los investigadores realizan pruebas de laboratorio para garantizar que la molécula pueda ser administrada a seres humanos. Este proceso es anterior a una larga serie de pasos que conforman la investigación clínica, que se realiza en seres humanos.
Se estima que, de más de 250 compuestos que se estudian, 5 pasarán a la fase I de investigación clínica y solamente uno de ellos llegará al mercado.
- Fase I. El compuesto experimental se administra a un pequeño grupo de personas, generalmente voluntarios sanos, para evaluar la seguridad y acción de dicho compuesto e identificar potenciales efectos secundarios.
- Fase II. El tratamiento experimental se administra a una mayor cantidad de personas para medir la eficacia de diferentes dosis y evaluar con más profundidad su seguridad.
- Fase III. El medicamento es administrado a grupos aún más grandes de personas para confirmar la seguridad y eficacia del compuesto y compararlo con otros tratamientos usados para la misma enfermedad, en el caso de que los hubiera.
- Fase IV. Los estudios durante esta fase se realizan después de que un producto haya sido aprobado por los respectivos agentes reguladores y su objetivo es proporcionar información adicional sobre el tratamiento, riesgos, beneficios y su impacto sobre grupos específicos. En esa fase se desarrolla el cuerpo de información llamado “del mundo real”.
Cómo se supervisa un estudio clínico
En todas las fases de la investigación clínica, la recolección y análisis de datos es fundamental.
Todos los estudios clínicos están estrictamente regulados desde aspectos científicos, éticos y legales, y se monitorean de manera permanente para garantizar la seguridad y los derechos de los participantes.
Los ensayos clínicos se llevan adelante en centros de investigación públicos o privados. Todo ensayo clínico tiene que ser previamente autorizado por la ANMAT, y supervisado por al menos un comité de ética independiente que verifica que los investigadores se atengan a todas las normas establecidas en el protocolo.
La ANMAT puede fiscalizar tanto a la institución de salud donde se lleva a cabo el estudio clínico como al patrocinante durante el desarrollo del mismo. Una vez concluido el estudio en todos los centros en los que se realizó alrededor del mundo, las autoridades regulatorias de los países centrales, tales como FDA o EMA, pueden realizar fiscalizaciones en cualquiera de dichos centros.
Toda la información relevada durante las etapas de investigación preclínica y clínica junto con el dossier farmacéutico, que incluye el proceso de desarrollo del medicamento y la verificación de su calidad, es presentada ante la autoridad regulatoria de cada país para su aprobación.
Una vez que el medicamento ya fue aprobado por la autoridad regulatoria y se encuentra en el mercado se inicia la Fase IV en la cual se profundiza el conocimiento sobre la seguridad del fármaco y se continúa con la farmacovigilancia. Asimismo, durante todo el ciclo de vida del medicamento se continúa controlando su calidad y estabilidad.
Los beneficios de la investigación clínica
La investigación clínica es una gran oportunidad que tienen los pacientes para acceder no sólo a terapias innovadoras, sino también al mejor estándar de atención disponible al momento. Actualmente, las cinco áreas terapéuticas más estudiadas son oncología (24,5%), inmunología (16,6%), aparato respiratorio (12%), metabolismo (8,9%) y sistema nervioso central (6,9%).
En Argentina, los tipos tumorales que más se evalúan son pulmón (21%), mama (19%), diferentes tumores sólidos (13%), estómago y/o esófago (8%) próstata y vejiga (7% en ambos casos).
Los medicamentos innovadores aumentan la expectativa de vida y mejoran la calidad de vida, reportando ahorros directos en el sistema de salud y beneficios indirectos al reducir pérdidas de productividad laboral por morbilidad y/o mortalidad prematura.
Impacto de la investigación clínica en la economía del país
Además de generar avance científico e impacto social, la investigación clínica es una de las áreas que más aporta en la llamada economía del conocimiento. Según la última Encuesta sobre I+D del Sector Empresario Argentino (ESID) de la Dirección Nacional de Información Científica del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación de la Nación (MINCyT), las empresas dedicadas a I+D clínica en Argentina la inversión superó los $750 millones de dólares. Las empresas asociadas a CAEME concentraron el 93% de esa inversión.
Argentina es uno de los países con mayor participación en investigación clínica de la región, superado sólo por Brasil (1,7%). Toda Sudamérica concentró el 4,6% de los ensayos clínicos que se hicieron en el mundo ese año, con un claro predominio en la distribución de América del Norte (41,2%), Europa (33,9%) y Asia (17,2%).
Por su capacidad instalada y la jerarquía de sus investigadores, Argentina tiene el potencial de impulsar su I+D clínica, para lo cual es necesario profundizar en los cambios que se han venido haciendo para agilizar las regulaciones y mejorar la competitividad, y lograr una mayor articulación público-privada con el objetivo de fomentar el desarrollo de una actividad que puede ser transformadora para el país.
Fuentes:
Fuente: FDA, Un ensayo para mí, Análisis de los estudios de farmacología clínica de oncología autorizados por la agencia regulatoria nacional en argentina entre 2018 y 2022 (ANMAT), Encuesta sobre I+D del Sector Empresario Argentino
