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Avances en la investigación de medicamentos para enfermedades poco frecuentes

Entre los proyectos de investigación y desarrollo para este tipo de enfermedades, la mayoría son los considerados ‘first-in-class’ o primeros en su clase, que significa que tienen mecanismos de acción diferente a todas las medicaciones disponibles. Las enfermedades poco frecuentes (EPOF) son afecciones crónicas, complejas, progresivas, discapacitantes y, en ciertos casos, pueden poner en riesgo la vida.

Icon Fecha 28 febrero, 2023

El 70 por ciento de los medicamentos que actualmente están en etapa de investigación en la industria farmacéutica son considerados first-in-class, es decir, primeros de su clase: son fármacos que tienen mecanismos de acción diferentes a las terapias que existen en el mercado y, por lo tanto, poseen un gran potencial de mejora de la salud de los pacientes, entre ellos quienes sufren enfermedades poco frecuentes (EPOF).

De acuerdo con el Informe Innovation in the Biopharmaceutical Pipeline, realizado por la consultora estratégica Analysis Group para la cámara estadounidense de la industria farmacéutica, Phrma (Pharmaceutical Research and Manufacturing of America), entre ellas se destacan: 

  • Terapia celular: en la cual se utiliza el trasplante de células en el cuerpo de un paciente para hacer crecer, reemplazar o reparar tejido dañado.
  • Terapia génica: que utiliza material genético para manipular las células de un paciente para el tratamiento, prevención o curación de una enfermedad.
  • Terapia de células CAR-T: un tipo de terapia génica celular que involucra la alteración de los genes dentro de las células T para ayudar a combatir el cáncer.

También existen proyectos de investigación que se dirigen al ADN y al ARN para desactivar o modificar un gen que es la causa de la enfermedad y otros basados en el uso de virus oncolíticos, cuyo objetivo es inyectar virus que buscan tumores para infectar células cancerosas.

En los últimos, el rol de la industria farmacéutica en la investigación y el desarrollo de tratamientos para las EPOF comenzó a enfrentar desafíos y a avanzar a grandes pasos.

3,6 millones de argentinos con alguna EPOF

En su mayoría, las EPOF son afecciones crónicas, complejas, progresivas, discapacitantes y, en ciertos casos, pueden poner en riesgo la vida. Cada una se presenta en un número reducido de personas con respecto a la población general. En Argentina, se considera EPOF cuando afectan a 1 persona o menos cada 2.000 habitantes, según lo establece la Ley Nº 26.689. Se estima que 3,6 millones de argentinos viven con alguna EPOF lo que equivale a 1 de cada 13 personas y, en promedio, 1 de cada 4 familias.

enfermedades poco frecuentes

En conjunto, estas enfermedades no son tan poco frecuentes: si se suman todas las afecciones raras y complejas identificadas por la ciencia hasta el momento, afectan a unos 300 millones de personas en el mundo. Las estadísticas globales advierten sobre una prevalencia del 8% de la población.

Cada 29 de febrero (el día menos frecuente del calendario), el planeta conmemora el Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes y en los años no bisiestos, el 28, el último día de febrero. El objetivo es crear conciencia en toda la comunidad sobre la problemática que viven las personas con EPOF y sus familiares. Además, es una fecha que sirve para tomar conciencia de los desafíos que enfrentan miles de pacientes que deambulan sin respuestas en una verdadera odisea diagnóstica para que alguien pueda finalmente determinar qué es lo que tienen.

Hasta el momento, en el mundo se conocen más de 8 mil enfermedades poco frecuentes diferentes, de las cuales 7 de cada 10 son de origen genético y, entre éstas, el 70 por ciento se manifiesta al nacer o durante la niñez. Dependiendo del tipo de patología, los niveles de mortalidad y de discapacidad son muy elevados. 

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Fuentes:

Fuentes: Informe sobre medicamentos huérfanos en trámite. Diciembre 2021. Investigadores y Productores Farmacéuticos de América (PhRMA, por sus siglas en inglés) / Organización Mundial de la Salud (OMS) / Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes (FADEPOF) / Ministerio de Salud de la Nación.