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ELA: hay cerca de 40 fármacos en desarrollo para combatir esta enfermedad

Hallar un tratamiento curativo eficaz contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica es un gran desafío para la industria biofarmacéutica. Las drogas en estudio están en ensayos clínicos o a la espera de revisión por parte de la FDA de EE.UU.

Icon Fecha 21 junio, 2022

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa infrecuente y progresiva que se caracteriza por la pérdida gradual de neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. Afecta a 5 de cada 100.000 personas en el mundo, en su mayoría, adultos de 40 a 70 años. 

El 21 de junio se conmemora el Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica, establecido en el VI Encuentro de la Alianza Internacional de las Asociaciones ELA realizado en 1996 en Chicago, Estados Unidos. Su finalidad es visibilizar la afección, peticionar por más investigaciones sobre sus causas y por tratamientos que prolonguen la vida y mejoren la calidad de vida de los pacientes.

La ELA fue descubierta en 1874 por el francés Jean-Martin Charcot, quien fue el primero en describir los síntomas como Enfermedad de la Neurona Motora (ENM). También es conocida como la enfermedad de Lou Gehrig, un histórico jugador de los Yankees de Nueva York, quien fue diagnosticado con ELA en 1937.

La esperanza de nuevos tratamientos

Encontrar un tratamiento curativo eficaz contra la ELA es un enorme desafío para la industria biofarmacéutica. Los medicamentos en estudio se encuentran actualmente en ensayos clínicos o a la espera de revisión por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). 

El último informe de la asociación estadounidense de la industria farmacéutica PhRMA (por sus siglas en inglés) señala que hay más de 260 fármacos en desarrollo para combatir enfermedades neurodegenerativas, entre ellas, el Alzheimer (85 medicamentos en estudio), el Parkinson (64), la esclerosis múltiple (33) y la ELA (38)

En los últimos días, se conoció una noticia esperanzadora para los pacientes que padecen ELA: Canadá aprobó el uso de una nueva droga (AMX 0035) para combatir esta enfermedad paralizante y en septiembre próximo la FDA de Estados Unidos le dará su visto bueno.

La eventual llegada de esta medicación al país no se prevé para el corto plazo, considerando que la ANMAT manifestó en estos días que no habían recibido ninguna solicitud de evaluación para su aprobación por parte del laboratorio desarrollador de la molécula. Esa aclaración fue en respuesta al pedido público que hiciera al respecto en sus redes sociales el ex ministro de Educación y senador nacional Esteban Bullrich, que tiene diagnóstico de ELA.

Los especialistas de la Asociación ELA Argentina señalan que hay estudios internacionales que indican que esta enfermedad puede afectar a adultos de cualquier edad, pero la mayoría de los diagnosticados tienen más de 40 años, con la mayor incidencia entre los 50 y los 70 años de edad.

También indican que aproximadamente 2 hombres por cada 1 mujer se ven afectados, pero esto puede variar según el tipo de ELA y se empareja a partir de alrededor de los 70 años.

Esclerosis 1

¿Por qué aparece? Sus causas son desconocidas. Sólo el 10% de las personas con ELA tiene antecedentes familiares. En el resto de los casos, no están claras las causas, pero se cree que la enfermedad se produce por una interacción compleja entre factores genéticos y ambientales, como podrían ser el tabaquismo o la exposición a toxinas ambientales.

¿Cuáles son los síntomas? Con frecuencia comienza en las manos, los pies y las extremidades, y avanza luego hacia otras partes del cuerpo, afectando procesos como la deglución, el habla y la respiración. Por lo general, los pacientes no sienten dolor, sino debilidad muscular, que se puede traducir en algunos de estos síntomas: dificultad para caminar, torpeza en las manos, dificultad para levantar cosas, para hablar y para tragar, calambres y espasmos.

¿Cómo se comporta la enfermedad? La patología compromete de manera completa al sistema motor voluntario. Se caracteriza por atrofia y disminución de la fuerza de los músculos de los miembros, del tronco, de la deglución, de la fonación y de la respiración. Todo es consecuencia del daño y muerte de las neuronas motoras, o sea, las que sirven para dar movimiento.

¿Cuál es su tratamiento y pronóstico? En la actualidad, existen fármacos específicos indicados para evitar la progresión del trastorno funcional y para prolongar la supervivencia en estadios avanzados. Además, los pacientes pueden recibir medicamentos para tratar los síntomas y se recomienda un abordaje interdisciplinario con fisioterapia, terapia ocupacional, cuidado de la respiración, fonoaudiología, nutrición y apoyo psicológico. 

La ELA evoluciona hacia un empeoramiento progresivo y la media de supervivencia a partir del desarrollo de los síntomas iniciales se sitúa entre tres y cinco años; aunque alrededor del 10% de los pacientes consigue vivir más de diez años. Un caso excepcional lo constituye el científico inglés Stephen Hawking, que fue diagnosticado cuando tenía 21 años, y murió en 2018 cuando ya había cumplido 76.

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Fuentes:

Fuentes: Asociación ELA Argentina, Asociación de Esclerosis Lateral Amiotrófica de Estados Unidos, PhRMA (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America), FDA (Food and Drug Administration).